中國科學(xué)家在世界上首建自閉癥猴模型

中國科學(xué)家在世界上首建自閉癥猴模型

攜帶自閉癥MECP2基因的第二代小猴。

 

本報訊(記者 劉歡)昨天,英國《自然》雜志在線發(fā)表了中科院上海生科院神經(jīng)科學(xué)研究所仇子龍研究組與蘇州非人靈長類研究平臺孫強(qiáng)團(tuán)隊(duì)的合作成果,我國科學(xué)家在世界上首次建立了攜帶人類自閉癥基因的非人靈長類動物模型,邁出攻克人類自閉癥的第一步。

 

自閉癥,又稱孤獨(dú)癥,是一種多發(fā)于幼兒的精神疾病,患者多具有社交溝通缺陷和刻板重復(fù)行為,近年來,世界各國自閉癥患病率逐年攀升。據(jù)統(tǒng)計(jì),我國自閉癥兒童的發(fā)病率約占人口總數(shù)的萬分之八至十五,約有60萬至180萬自閉癥患兒。

 

由于無法在自閉癥患兒大腦中直接進(jìn)行試驗(yàn),同時因幼齡患兒不配合導(dǎo)致腦部醫(yī)學(xué)成像難以獲得,目前科學(xué)家尚未找到治療自閉癥的有效藥物及干預(yù)治療方法。

 

當(dāng)自閉癥進(jìn)入病理學(xué)研究層面后,科學(xué)家發(fā)現(xiàn)了一個名叫MECP2的基因。該基因被認(rèn)為是導(dǎo)致自閉癥的“罪魁禍?zhǔn)?rdquo;。MECP2在體內(nèi)的表達(dá)量就像一座天平,必須保持精妙的平衡,表達(dá)過多或過少,都會導(dǎo)致神經(jīng)突觸及神經(jīng)系統(tǒng)功能異常,從而導(dǎo)致自閉癥。

 

為了得到更高級的動物模型和更復(fù)雜的神經(jīng)系統(tǒng),我國科研人員嘗試讓非人靈長類動物——食蟹猴,攜帶人類的MECP2基因。科研人員首先通過使用慢病毒載體侵染方法,將人類自閉癥相關(guān)MECP2基因轉(zhuǎn)入食蟹猴的基因組中,成功構(gòu)建了攜帶人類自閉癥基因的轉(zhuǎn)基因猴模型。研究組還通過精巢異體移植的方法,成功得到了攜帶人類MECP2基因的第二代轉(zhuǎn)基因猴,其在社交行為方面也表現(xiàn)出了與親代相同的人類自閉癥特征。

 

中科院相關(guān)研究人員正在對患有自閉癥的轉(zhuǎn)基因猴進(jìn)行詳細(xì)的腦成像研究,以期待用基因編輯工具對這些攜帶自閉癥基因的轉(zhuǎn)基因猴進(jìn)行基因治療,探索最終治愈人類自閉癥之路。